CDKL5 결핍

Aug 21, 2023

게시일: 2023년 7월 31일 | Catherine Eckford(유럽 제약 리뷰) | 아직 댓글이 없습니다

유럽연합 집행위원회(EC)는 CDKL5 결핍 장애와 관련된 발작을 치료하기 위해 EU에서 소아 환자를 위한 최초의 치료법을 승인했습니다.

사이클린 의존성 키나제 유사 5(CDKL5) 결핍 장애(CDD)와 관련된 간질 발작이 있는 아동 및 청소년을 위한 첫 번째 치료법이 유럽연합 집행위원회(EC)에 의해 EU에서 승인되었습니다.

EC는 2~17세 CDD 환자의 보조 치료제로 ZTALMY®(ganaxolone) 경구 현탁액을 승인했습니다.

유럽 ​​규제 기관의 결정은 해당 치료법을 개발한 회사인 Marinus Pharmaceuticals의 회장 겸 CEO인 Scott Braunstein 박사에 따르면 “중요한 이정표를 나타냅니다”.

3상 Marigold 임상시험에는 101명의 환자가 등록되었습니다. 데이터에 따르면 28일간 주요 운동 발작 빈도가 평균 30.7% 감소한 것으로 나타났습니다. 이는 위약을 투여받은 환자의 평균 6.9% 감소와 비교됩니다.

The Lancet Neurology에 발표된 데이터의 저자에 따르면, 3상 연구는 ganaxolone의 잠재적인 치료 이점을 제안하는 CDD의 첫 번째 대조 시험이다. 3상에서는 치료에 대한 내약성이 양호한 것으로 나타났습니다.

해당 시험에 대한 공개 연장 연구에서 최소 1년 동안 이 약으로 치료받은 환자들은 주요 운동 발작 빈도가 중앙값 49.6% 감소한 것으로 나타났습니다.

EC의 ZTALMY 승인은 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)가 2023년 5월 발표한 긍정적인 의견에 따른 것입니다.

ZTALMY(가낙손)

ZTALMY(ganaxolone)는 경구용 소분자 신경활성 스테로이드 γ-아미노부티르산 A형(GABA-A) 수용체 조절제입니다. FDA에 따르면 ZTALMY는 프로게스테론의 유도체인 알로프레그나놀론의 3β-메틸화 합성 유사체입니다.

바이오의약품, 임상 개발, 임상 시험, 의약품 개발, 산업 통찰력, 규제 및 입법, 연구 개발(R&D), 치료제

인체용 의약품 위원회(CHMP), 유럽 위원회(EC), 유럽 의약청(EMA), Marinus Pharmaceuticals

Ztalmy (가낙손)

스콧 브라운스타인 박사

CDKL5 결핍 장애